Informe sobre la tècnica anomenada transferència de mioblasts, trasplantament de mioblasts o tractament del Dr. Low, elaborat pel Consell Assessor sobre Malalties Neuromusculars del Departament de Sanitat i Seguretat Social, davant l'aparició als mitjans de comunicació de campanyes adreçades a recollir diners per a nens afectats de malalties neuromusculars, amb l'objectiu de realitzar el tractament als EUA.

Els cinc punts capitals del rebuig de la comunitat científica a l'anomenat "tractament" del Dr. Low són, al nostre entendre, els següents:

1. Les persones afectades per la malaltia de Duchenne no van a un tractament, sinó a un experiment terapèutic. Aquesta matisació és clau i s'ha de tenir en compte que les persones (o els seus pares) ho saben i disposen de mitjans per saber-ho i que quan demanen ajuts a la societat (programes de TV, premsa escrita) o a la Administració dient que van a un tractament, no mencionen que és experimental. Paradoxalment, i en contra del que és habitual, aquest experiment no és gratuït , tal com hauria de ser, sinó que és pagat (per cert, a preus molt elevats) per aquells que reben l'experiment.

2. Aquest experiment terapèutic té les seves bases científiques. L'any 1989, a la revista Nature (337:176-179) va aparèixer que la injecció de mioblasts en ratolins distròfics (mdx) induïa la producció de la proteïna distrofina (l'absència d'aquesta proteïna és la causa de la distròfia de Duchenne). Aquest i d'altres estudis van fer que s'aprovessin estudis de trasplantament de mioblasts en pacients amb la distròfia de Duchenne.

La finalitat dels experiments en humans, sota un control molt estricte pel fet de tractar-se de nens o joves, era veure si els pacients milloraven clínicament i si els mioblasts, un cop trasplantats, eren capaços de incorporar-se al múscul dels pacients i començar la producció de distrofina. Malauradament, les conclusions dels estudis multicèntrics, com per exemple el publicat a la revista New England Journal of Medicine (333: 832-838) l'any 1995, van ser que, tot i que en les biòpsies es veia una certa producció de la proteïna distrofina, els pacients no tenien cap canvi en la força dels músculs afectats. És a dir, que els experiments no van assolir els objectius que es van proposar.

La conclusió final va ser que s'havien de fer més experiments (en ratolins i en primats) per millorar l'eficàcia i l'eficiència del trasplantament de mioblasts. I això és el que la comunitat científica segueix fent en aquests moments.

Les línies actuals de recerca tenen com a objectius: reduir el procés inflamatori associat, incrementar la supervivència dels mioblasts trasplantats, o estimular la producció de les cèl·lules progenitores, entre d'altres. Per tant, aquesta és una línia de recerca molt activa, però encara en fase experimental.

Tenint en compte que el Dr. Low porta anys realitzant aquest tractament a Memphis, a la comunitat científica li sorprèn i li estranya que no hagi fet públics resultats positius clínicament beneficiosos i que els pacients que s'han sotmès al tractament, i sobretot els seus familiars, no expliquin posteriorment quin n'ha estat el resultat.

En conclusió, l'experiment terapèutic amb mioblasts trasplantats ja s'ha realitzat fa anys i tots els investigadors (excepte, òbviament, el Dr. Low) van arribar a la conclusió que, lamentablement, no era eficaç, almenys amb la tècnica emprada fins ara. Es tracta, doncs, en el moment actual, de sotmetre el pacient (sovint, un nen) a un experiment que ja s'ha demostrat que és un fracàs clínicament.

3. Aquest experiment no és innocu. Comporta, per al pacient, múltiples injeccions intramusculars en els músculs ja de per si malalts i, el que és pitjor, un tractament immunosupressor prolongat (similar al que s'aplica als pacients sotmesos a trasplantament cardíac, renal o d'un altre òrgan), amb importants riscos per a la salut (greu disminució de defenses davant d'infeccions, hipertensió arterial, etc.).

4. No hi ha raons tècniques per les quals l'experiment no pugui fer-se a qualsevol país amb una medicina desenvolupada (Espanya, França, Gran Bretanya, etc.), ja que tècnicament és més senzill que el trasplantament de grans òrgans. Els pacients van al centre del Dr. Low (als EUA o al Brasil) no perquè no sigui factible fer l'experiment a Espanya (o França, etc.), sinó perquè en aquests països no es considera ètic fer-lo.

5. No podem oblidar que el subjecte d'aquest experiment, i qui en patirà els efectes, és un individu, sovint, menor d'edat, malalt d'un procés que afecta la seva força muscular però no la seva intel·ligència.

La defensa del nen correspondria en primer lloc als pares, però a vegades aquests, amb la natural ansietat que provoca una malaltia inexorablement progressiva, creen en els nens, la intel·ligència dels quals, repetim, és normal, falses esperances, i posen en perill la seva ja afectada salut. Aquesta conducta pot comportar accions legals, atès que pot afectar els drets del nen

Consell Assessor sobre Malalties Neuromusculars
Departament de Sanitat i Seguretat Social